Arriva una notizia che infonde nuova speranza per i bambini malati di neuroblastoma, uno dei tumori pediatrici più aggressivi.
La prestigiosa rivista Nature Medicine ha pubblicato i risultati definitivi di uno studio clinico condotto all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, confermando l'efficacia e la sicurezza di una terapia rivoluzionaria: le cellule CAR-T GD2.
Scopriamo di più in questo approfondimento.
Le conferme del nuovo studio di Nature Medicine
Le speranze nate dai primi dati sono oggi una solida realtà clinica: infatti, nel 2023 la comunità scientifica aveva già accolto con grande interesse i risultati preliminari di uno studio sulle cellule CAR-T GD2 condotto all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, pubblicati sul New England Journal of Medicine.
A quel tempo l'analisi su 27 pazienti aveva mostrato una risposta al trattamento superiore al 60% e una sopravvivenza a tre anni senza che la malattia si ripresentasse (libera da eventi) del 36%.
Oggi il nuovo e atteso studio su Nature Medicine non solo amplia la casistica, ma prolunga il periodo di osservazione e consolida i risultati iniziali: infatti, i dati definitivi rafforzano l'evidenza che le CAR-T GD2 possono rappresentare un'opzione terapeutica concreta per i bambini affetti da neuroblastoma ad alto rischio, refrattario o recidivante.
La terapia ha funzionato per due bambini su tre, con il 40% dei pazienti che ha raggiunto la remissione completa a sei mesi dall'infusione.
I risultati più sbalorditivi sono emersi nei pazienti trattati in una fase più precoce della malattia, quando il carico tumorale era ancora basso:
- pazienti con basso carico di malattia: l'efficacia della terapia ha raggiunto il 77%. La sopravvivenza a cinque anni è stata del 68%, con il 53% dei bambini liberi da eventi avversi;
- pazienti trattati precocemente: per i bambini che avevano ricevuto solo una o due linee di terapia, la sopravvivenza a cinque anni si è avvicinata al 90%, un risultato straordinario se confrontato con il 43% di chi era stato sottoposto a trattamenti più intensivi;
- terapia di consolidamento: anche l'utilizzo delle CAR-T dopo la prima linea di cura, per prevenire ricadute, ha dato esiti eccezionali, poiché sette degli otto bambini trattati in questa condizione sono tuttora liberi dalla malattia.
Un altro dato fondamentale emerso dallo studio riguarda il momento del prelievo dei linfociti T, le cellule utilizzate per creare le CAR-T; nei 13 pazienti a cui le cellule erano state prelevate al momento della diagnosi, prima dell'inizio della chemioterapia, i risultati sono stati nettamente superiori: la sopravvivenza globale a cinque anni ha raggiunto un impressionante 100%, contro il 33,2% dei bambini le cui cellule erano state prelevate più tardi.
Questo dimostra che i linfociti T non danneggiati dalla chemioterapia sono più robusti ed efficaci, fornendo una prova inconfutabile che raccoglierli precocemente può aumentare enormemente le possibilità di successo future.
Lo studio ha anche confermato l'elevato profilo di sicurezza del trattamento: infatti, nei rari casi di grave neurotossicità, l'attivazione di un "gene suicida" (iC9) ha permesso di disattivare le CAR-T, risolvendo completamente gli effetti collaterali.
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Questa terapia, frutto di anni di ricerca e di un'eccezionale collaborazione tra diverse aree dell'Ospedale Bambino Gesù, non è solo una vittoria per la scienza, ma rappresenta un faro di speranza per le famiglie che combattono il neuroblastoma.
Il Professor Franco Locatelli, responsabile dell'area di Oncoematologia, Terapie Cellulari, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico dell'Ospedale, esprime grande soddisfazione: "Questo studio rappresenta un ulteriore passo avanti nella lotta contro il neuroblastoma. Rispetto all’analisi intermedia del 2023, i dati oggi pubblicati confermano e addirittura migliorano i risultati: abbiamo dimostrato che, se somministrata nelle appropriate condizioni, la terapia con cellule CAR-T GD2 offre ai bambini affetti da questa grave malattia prospettive di guarigione durature."
I prossimi passi e il futuro dell'applicazione dello studio
La ricerca non si ferma, ma si proietta su scala internazionale: è già in fase di avvio uno studio multicentrico europeo di fase II, approvato dall'Agenzia Europea del Farmaco (EMA).
Questo studio coinvolgerà bambini con un carico di malattia limitato, che hanno ricevuto non più di due linee di terapia: condizioni che, come dimostrato dalla ricerca, hanno prodotto i maggiori benefici.
L'obiettivo è confermare i dati su un campione più ampio e aprire la strada affinché la terapia sia disponibile non solo al Bambino Gesù, ma anche in altri centri internazionali, ampliando così l'orizzonte di cura per un numero sempre maggiore di piccoli pazienti.
Questa eccellenza, interamente sviluppata all'interno dell'Ospedale Bambino Gesù, ha visto il sostegno di una vasta rete di enti e programmi di finanziamento.
Tra questi spiccano la Fondazione AIRC per la ricerca sul cancro, il Ministero della Salute, l'AIFA, il Ministero dell'Università e della Ricerca e numerosi altri enti pubblici e privati, sia nazionali che internazionali, oltre al cruciale supporto della Fondazione NB – Neuroblastoma.
Come sottolineato dal presidente dell'Ospedale, Tiziano Onesti, la pubblicazione su una rivista di tale prestigio scientifico non è solo un successo per i ricercatori, ma una conferma della missione che l'Ospedale porta avanti da quarant'anni come IRCCS: coniugare la ricerca scientifica con l'impegno clinico al servizio dei bambini di tutto il mondo.
"Celebriamo questo importante anniversario guardando al futuro con la responsabilità di continuare a spingere avanti la frontiera dell’innovazione, restando sempre fedeli alla nostra vocazione di ricerca e di cura".
Fonti:
- Nature Medicine - GD2-targeting CAR T cells in high-risk neuroblastoma: a phase 1/2 trial;
- New England Journal of Medicine - GD2-CART01 for Relapsed or Refractory High-Risk Neuroblastoma
