Intervenire sul diabete di tipo 1 prima che compaiano i sintomi clinici diventa, per la prima volta in Europa, una possibilità concreta.
Con l’approvazione di teplizumab da parte della Commissione europea, basata sui risultati di studi clinici controllati, la gestione della malattia autoimmune si sposta verso le fasi precoci, aprendo la strada a un approccio in grado di rallentarne il decorso naturale prima dell’esordio conclamato.
Il via libera dell’Unione Europea
La Commissione europea ha approvato il farmaco teplizumab, per l’uso in adulti e bambini a partire dagli 8 anni con diabete di tipo 1 allo stadio 2.
L’autorizzazione segue il parere positivo del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e si fonda sui dati dello studio clinico di fase 2 TN-10.
Si tratta di un passaggio rilevante per la diabetologia europea: teplizumab è infatti la prima terapia in grado di modificare il decorso della malattia approvata nell’UE per il diabete di tipo 1 autoimmune, capace di intervenire sul processo immunitario prima della comparsa dei sintomi.
Cos’è e come agisce teplizumab
Il diabete di tipo 1 è una patologia autoimmune progressiva in cui il sistema immunitario distrugge le cellule beta del pancreas, riducendo progressivamente la produzione di insulina.
Tradizionalmente, il trattamento inizia quando la malattia è già clinicamente manifesta, ovvero allo stadio 3, con iperglicemia e necessità di terapia insulinica quotidiana.
Teplizumab è progettato per agire nelle fasi precoci, quando il danno autoimmune è già in atto ma il paziente è ancora asintomatico.
L’obiettivo non è sostituire l’insulina, ma ritardare l’ingresso nello stadio clinico, preservando più a lungo la funzione residua delle cellule beta pancreatiche.
Le evidenze dello studio TN-10
Lo studio TN-10 è uno studio randomizzato, controllato con placebo e in doppio cieco che ha coinvolto 76 soggetti di età compresa tra 8 e 45 anni, tutti familiari di persone con diabete di tipo 1 e con criteri diagnostici di stadio 2. I partecipanti presentavano almeno due autoanticorpi specifici e alterazioni della glicemia, in assenza di sintomi clinici.
I pazienti sono stati randomizzati a ricevere un singolo ciclo di trattamento di 14 giorni con teplizumab oppure placebo. L’endpoint primario era il tempo alla diagnosi di diabete di tipo 1 allo stadio 3.
I risultati hanno mostrato un beneficio significativo: il tempo mediano alla diagnosi è stato di 48,4 mesi nel gruppo trattato, rispetto a 24,4 mesi nel gruppo placebo. In pratica, l’esordio clinico della malattia è stato ritardato di circa due anni.
Numeri che indicano un cambiamento reale
Un dato particolarmente rilevante riguarda la percentuale di pazienti che, al termine dello studio, non avevano ancora sviluppato il diabete clinico. Nel gruppo trattato con teplizumab, il 57% dei partecipanti è rimasto allo stadio 2, contro il 28% nel gruppo placebo.
Questi numeri suggeriscono un rallentamento concreto della progressione della malattia, con potenziali benefici non solo clinici ma anche psicologici, soprattutto per bambini e famiglie che convivono con il rischio di una diagnosi precoce.
Il profilo di sicurezza di teplizumab è risultato coerente con quanto già osservato negli studi precedenti. Gli eventi avversi più frequenti sono stati linfopenia transitoria e rash cutaneo, generalmente reversibili e gestibili in ambito clinico.
Il farmaco è già approvato per la stessa indicazione in diversi Paesi extraeuropei, tra cui Stati Uniti, Regno Unito, Canada, Cina, Israele e alcune nazioni del Medio Oriente, a conferma di un interesse globale verso questo approccio precoce.
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Un nuovo approccio agli stadi della malattia
L’evoluzione del diabete di tipo 1 viene oggi descritta in più fasi: una fase iniziale con autoanticorpi e glicemia normale, una fase intermedia con alterazioni metaboliche ma senza sintomi, e la fase clinica conclamata.
È proprio nello stadio 2, finestra ancora presintomatica ma già biologicamente attiva, che l’azione immunomodulante di teplizumab risulta clinicamente più appropriata.
Fonti
- EMA - First-in-class treatment to delay onset of type 1 diabetes
- New England Journal of Medicine - Teplizumab for Prevention of Type 1 Diabetes In Relatives "At-Risk"
