Il Giappone ha approvato due terapie innovative basate sulle cellule staminali per il trattamento del morbo di Parkinson e dell’insufficienza cardiaca grave. Secondo quanto annunciato dalle aziende coinvolte e riportato dai media giapponesi, i nuovi trattamenti potrebbero essere disponibili per i pazienti già nei prossimi mesi.
Si tratta di una decisione significativa nel campo della medicina rigenerativa, perché potrebbe portare sul mercato i primi trattamenti commerciali basati su cellule iPS, una tecnologia che negli ultimi anni ha attirato grande attenzione nella ricerca biomedica.
Due terapie innovative approvate
La prima terapia riguarda il trattamento del morbo di Parkinson. L’azienda farmaceutica Sumitomo Pharma ha ricevuto l’autorizzazione per produrre e commercializzare il farmaco chiamato Amchepry.
Questo trattamento prevede il trapianto di cellule staminali nel cervello del paziente. Le cellule utilizzate vengono trasformate in precursori di neuroni capaci di produrre dopamina, una sostanza che nei pazienti con Parkinson diminuisce progressivamente.
Potrebbe interessarti anche:
- Un test del sangue potrebbe identificare in anticipo il morbo di Parkinson (grazie all'IA)
- Parkinson, al San Camillo arriva la stimolazione cerebrale profonda: perché é importante per i pazienti?
- L’ambroxolo, un principio attivo degli sciroppi per la tosse, protegge dai sintomi del Parkinson
La seconda terapia approvata riguarda invece l’insufficienza cardiaca grave. Il trattamento, chiamato ReHeart, è stato sviluppato dalla startup medica Cuorips e consiste in sottili fogli di tessuto muscolare cardiaco coltivati in laboratorio.
Questi fogli vengono applicati sul cuore del paziente per favorire la formazione di nuovi vasi sanguigni e contribuire al recupero della funzione cardiaca.
Un passo importante per la medicina rigenerativa
Le due terapie sono basate su cellule iPS (cellule staminali pluripotenti indotte). Questa tecnologia consente di riprogrammare cellule adulte già specializzate riportandole a uno stato simile a quello delle cellule staminali.
Da queste cellule è poi possibile ottenere diversi tipi di tessuti del corpo umano.
La scoperta delle cellule iPS è stata sviluppata dal ricercatore giapponese Shinya Yamanaka, che per questa ricerca ha ricevuto il Premio Nobel per la Medicina nel 2012.
Secondo il ministro della Salute giapponese Kenichiro Ueno, l’approvazione rappresenta un passaggio importante per rendere disponibili queste terapie ai pazienti nel più breve tempo possibile.
Un’autorizzazione condizionata
L’autorizzazione concessa dalle autorità sanitarie giapponesi è definita “condizionata e a tempo limitato”. Questo sistema consente di rendere disponibili più rapidamente trattamenti innovativi quando i risultati preliminari indicano che la terapia è sicura e potenzialmente efficace.
Nel caso del trattamento per il Parkinson, la valutazione si basa su uno studio clinico guidato da ricercatori dell’Università di Kyoto.
Lo studio ha coinvolto sette pazienti tra i 50 e i 69 anni, ai quali sono state impiantate tra 5 e 10 milioni di cellule in diverse aree del cervello.
I pazienti sono stati monitorati per due anni. Durante il periodo di osservazione non sono stati registrati effetti collaterali gravi e quattro pazienti hanno mostrato miglioramenti nei sintomi.
Il Parkinson e le terapie disponibili
Il morbo di Parkinson è una malattia neurologica degenerativa che colpisce il sistema motorio. I sintomi più comuni includono tremori, rigidità muscolare e difficoltà nei movimenti.
Secondo le stime della Parkinson’s Foundation, circa 10 milioni di persone nel mondo convivono con questa patologia.
Le terapie attualmente disponibili aiutano principalmente a controllare i sintomi, ma non riescono a fermare la progressione della malattia. Per questo motivo la ricerca di trattamenti rigenerativi rappresenta uno dei principali obiettivi della medicina moderna.
Le prospettive future
L’approvazione dei due trattamenti in Giappone potrebbe segnare un momento importante nello sviluppo della medicina rigenerativa. Tuttavia, gli studi clinici dovranno continuare per confermare efficacia e sicurezza su un numero più ampio di pazienti.
Se i risultati saranno confermati, le terapie basate su cellule staminali potrebbero aprire nuove possibilità nel trattamento di malattie neurologiche e cardiache che oggi hanno opzioni terapeutiche limitate.
Secondo le autorità sanitarie giapponesi, l’obiettivo è completare rapidamente le procedure necessarie per rendere questi trattamenti disponibili ai pazienti già nel corso dell’anno.
Fonti:
- ScienceAlert - Stem Cell Treatments For Parkinson's And Heart Failure Approved in World First
- Cuorips - Stem Cell Treatments For Parkinson's And Heart Failure Approved in World First
