Un caso clinico italiano riaccende l’attenzione sulle nuove strategie di prevenzione del diabete di tipo 1. A Bari, un ragazzo di 13 anni in fase preclinica della malattia è stato trattato con teplizumab, anticorpo monoclonale già approvato negli Stati Uniti e recentemente autorizzato anche in Europa per ritardare l’esordio clinico del diabete autoimmune.
Le evidenze scientifiche disponibili indicano che questo farmaco può posticipare la comparsa del diabete clinico di circa 2 anni (ritardo mediano) nei soggetti ad alto rischi, aprendo scenari inediti nella gestione precoce della patologia.
Cos’è il teplizumab e perché rappresenta una novità
Il teplizumab è un anticorpo monoclonale anti-CD3 che agisce modulando la risposta immunitaria. Nel diabete di tipo 1 il sistema immunitario attacca erroneamente le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina. Intervenire prima che la distruzione sia completa significa poter rallentare il processo autoimmune.
Il farmaco è indicato nei soggetti in stadio 2, cioè con presenza di almeno due autoanticorpi pancreatici e alterazioni glicemiche, ma senza ancora sintomi evidenti. Negli Stati Uniti la Food and Drug Administration lo ha approvato nel 2022 per pazienti dagli 8 anni in su. L’Agenzia Europea dei Medicinali ha successivamente espresso parere favorevole alla sua autorizzazione, segnando un passaggio rilevante anche per i centri clinici europei.
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Secondo lo studio di fase 2 pubblicato su The New England Journal of Medicine, il trattamento ha dimostrato di ritardare l’insorgenza del diabete clinico con una mediana di circa 24 mesi rispetto al placebo.
Il caso del 13enne a Bari
Il trattamento è stato eseguito presso l’Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII di Bari. Il ragazzo era stato sottoposto a screening dopo il riscontro occasionale di valori di emoglobina glicata ai limiti della norma.
Gli approfondimenti diagnostici hanno evidenziato la positività ad alto titolo di tre autoanticorpi pancreatici, condizione associata a un rischio molto elevato di progressione verso il diabete conclamato. Il percorso clinico ha previsto:
- valutazione multidisciplinare diabetologica, nutrizionale e psicologica;
- consenso informato specifico;
- somministrazione endovenosa di teplizumab per 14 giorni;
- monitoraggio clinico e laboratoristico continuo.
L’accesso alla terapia è avvenuto tramite un programma controllato per farmaci innovativi, con autorizzazione del Comitato Etico.
I risultati a quattro mesi
A 4 mesi dalla conclusione del ciclo terapeutico, i controlli hanno mostrato:
- normoglicemia stabile;
- assenza di necessità di terapia insulinica;
- riduzione del titolo degli autoanticorpi;
- mantenimento della funzione beta-cellulare con produzione endogena di insulina;
- nessun evento avverso significativo.
Questi elementi suggeriscono una stabilizzazione del processo autoimmune e un rallentamento della progressione verso lo stadio clinico della malattia.
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Cosa significa per la prevenzione del diabete di tipo 1
In Italia si stimano circa 20.000 bambini e adolescenti con diabete di tipo 1, con un’incidenza in crescita negli ultimi anni. Fino a poco tempo fa l’approccio era esclusivamente reattivo: intervenire al momento dell’esordio con terapia insulinica.
L’introduzione di un farmaco capace di agire prima dei sintomi rappresenta un cambio di paradigma.
Resta tuttavia fondamentale identificare precocemente i soggetti a rischio attraverso programmi di screening mirati e valutare attentamente benefici e possibili effetti collaterali nel lungo periodo. Gli studi in corso dovranno confermare durata dell’effetto e sostenibilità del trattamento su larga scala.
Il trattamento del 13enne a Bari con teplizumab rappresenta un passaggio significativo nella lotta al diabete di tipo 1. Pur trattandosi di un singolo caso clinico, si inserisce in un quadro scientifico solido che punta a trasformare la gestione della malattia: non solo controllare la glicemia, ma ritardare l’esordio clinico intervenendo sull’origine autoimmune del disturbo. Una prospettiva che potrebbe cambiare il futuro di molti bambini a rischio.
Fonti
- American Diabets Association - Teplizumab: A Disease-Modifying Therapy for Type 1 Diabetes That Preserves β-Cell Function
- The New England Journal of Medicine - An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes
