Nel gennaio del 1995, Mel Mann aveva 37 anni e lavorava come maggiore dell’esercito americano a Detroit. Da mesi soffriva di dolori alla schiena, che attribuiva agli allenamenti. Una risonanza magnetica mostrò invece un problema molto più serio: leucemia mieloide cronica, una forma aggressiva di tumore del sangue.
I medici gli dissero che probabilmente gli restavano circa tre anni di vita. Mann racconta che il primo pensiero fu per la figlia, che all’epoca aveva solo cinque anni. Cominciò così a partecipare a qualsiasi sperimentazione clinica disponibile. Alcuni farmaci sembravano funzionare per qualche mese, poi smettevano di avere effetto.
Con il passare del tempo la situazione peggiorò. Era costantemente stanco, perdeva peso e non riusciva più a recuperare energie nemmeno dopo molte ore di sonno. Fu allora che gli parlarono di un nuovo farmaco sperimentale: quello che sarebbe poi diventato Gleevec.
L’idea che cambiò l’oncologia
Negli anni Settanta l’oncologo Brian Druker iniziò a mettere in discussione il modo tradizionale di trattare il cancro. La chemioterapia colpiva cellule tumorali e cellule sane insieme, spesso con effetti tossici pesanti. Druker pensava che dovesse esistere un approccio diverso.
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La leucemia mieloide cronica offriva un obiettivo preciso. I ricercatori avevano scoperto che molti pazienti possedevano una particolare anomalia genetica chiamata “cromosoma Philadelphia”. Questa mutazione produceva un enzima anomalo che lasciava costantemente attivo il segnale di crescita delle cellule tumorali.
L’idea era semplice solo in teoria: trovare una molecola capace di spegnere quell’interruttore biologico. Molti però erano scettici. Druker si trasferì all’Oregon Health & Science University e iniziò a collaborare con l’azienda farmaceutica che sarebbe poi diventata Novartis. Tra i composti testati ce n’era uno chiamato imatinib. Sarebbe diventato Gleevec.
Questo gene produce una proteina anomala, una tirosina chinasi, che si comporta come un acceleratore incastrato al massimo. Invia costantemente segnali alla cellula ordinandole di moltiplicarsi senza sosta. Prima del Gleevec, cercavamo di fermare l'auto bucando le gomme (la chemioterapia, che danneggia tutte le cellule); con l'Imatinib, abbiamo trovato il modo di sbloccare il pedale dell'acceleratore.
I risultati inattesi nei trial clinici
I primi risultati in laboratorio furono promettenti, ma nessuno sapeva se il farmaco avrebbe funzionato davvero nei pazienti. I trial clinici partirono alla fine degli anni Novanta e coinvolsero solo persone con quella specifica forma di leucemia.
I risultati furono sorprendenti per l’epoca. Nel giro di sei mesi, tutti i pazienti che ricevevano dosi elevate del farmaco mostrarono una risposta positiva al trattamento. Inoltre, gli effetti collaterali erano generalmente molto più lievi rispetto alla chemioterapia tradizionale.
Mel Mann iniziò la terapia sperimentale nell’agosto del 1998. Meno di un anno dopo stava correndo una maratona ad Anchorage, in Alaska.
Nel frattempo, internet e i primi forum online contribuirono a diffondere rapidamente la notizia tra i pazienti oncologici di tutto il mondo, che cercavano di entrare nella sperimentazione.
L’approvazione record e la nascita delle terapie mirate
Nel 2001 la Food and Drug Administration statunitense approvò ufficialmente Gleevec. All’epoca fu una delle approvazioni più rapide mai registrate: appena 72 giorni.
Il farmaco riusciva a bloccare l’enzima anomalo responsabile della crescita incontrollata dei globuli bianchi, permettendo ai valori del sangue di tornare normali in molti pazienti.
Secondo gli esperti, Gleevec aprì la strada all’era delle cosiddette terapie mirate, cioè farmaci progettati per colpire specifici meccanismi biologici del tumore invece di attaccare indiscriminatamente tutte le cellule in divisione.
Oggi esistono oltre 100 farmaci oncologici mirati, sviluppati seguendo quello stesso principio.
Un farmaco rivoluzionario, ma molto costoso
Quando arrivò sul mercato, Gleevec costava circa 26.000 dollari all’anno, una cifra considerata enorme per l’epoca. Negli anni successivi il prezzo aumentò ulteriormente, alimentando il dibattito sui costi dei farmaci innovativi e sull’accesso alle cure.
Oggi il farmaco è disponibile in versione generica e costa molto meno, rendendo il trattamento più accessibile. Nel frattempo, molti pazienti che un tempo ricevevano una diagnosi quasi senza speranza hanno continuato a vivere per decenni. Alcuni hanno avuto figli, nipoti, lauree e una vita considerata normale.
Mel Mann oggi ha 69 anni. Dopo la diagnosi ricevuta nel 1995, ha visto crescere sua figlia, è tornato all’università e vuole ancora correre la maratona di Boston.
Per Brian Druker, vedere alcuni dei primi pazienti del trial ancora vivi dopo 25 anni resta uno degli aspetti più significativi della sua carriera. Molti di loro, racconta, hanno potuto assistere a matrimoni, nascite e traguardi che pensavano di non vedere mai.
FONTI:
NPR - How a pill approved 25 years ago transformed cancer treatment
